Novembrový zoznam preplácaných liekov nezahŕňal liek, ktorý zachraňuje životy ľudí trpiacich chronickou myeloidnou leukémiou a akútnou lymfoblastickou leukémiou. V súčasnosti sa darcovský program financovaný výrobcom liekov postupne ukončuje a pacienti stále žiadajú ministerstvo zdravotníctva o prístup k inovatívnym terapiám, ktoré sú v Európe štandardom.
Poliaci bez prístupu k úhrade za lieky, ktoré brzdia rozvoj choroby
Život často závisí od toho, či pacient dostane inovatívny liek. Členovia Národného združenia pre pomoc pacientom s chronickou myeloidnou leukémiou (PBS) vynaložili všetko úsilie na zmenu osudu ľudí ťažko chorých na chronickú myeloidnú leukémiu a akútnu lymfoblastickú leukémiu. Problém vzbudil záujem médií, poslancov, odborníkov a mnohých ľudí dobrej vôle. Na konci aktivít zameraných na zlepšenie situácie pacientov však narazili na nepochopiteľný odpor úradníkov ministerstva zdravotníctva.
„Chronická myeloidná leukémia“ alebo „akútna lymfoblastická leukémia“ - takáto diagnóza u nás donedávna znamenala rozsudok smrti. Vďaka vývoju medicíny sa objavila prelomová život zachraňujúca terapia, a teda nádej pre pacientov trpiacich rakovinou krvi. Inovatívny liek by mohol brániť progresii ochorenia, umožniť im návrat do života a práce alebo čakanie na transplantáciu kostnej drene. Ukázalo sa, že radosť pacientov bola prchavá, pretože mesačná liečba liekom stojí asi 28 000 PLN. Po zvyšok svojho života musia brať jednu tabletu denne, ale väčšina diagnostikovaných pacientov si nemôže dovoliť také výdavky, aj keď to sú náklady na ich život.
Asociácia PBS sa opakovane odvolala a zaslala ministerstvu zdravotníctva listy týkajúce sa pacientov, ktorí podstúpili neúspešnú liečbu s použitím preplácaných prípravkov. Pre túto skupinu ľudí je jedinou záchranou a nádejou na život Iclusig (ponatinib). Je to liek, ktorý má status život zachraňujúcej terapie u pacientov, u ktorých sa vyvinula rezistencia alebo majú kontraindikácie pri používaní inhibítorov. Môže prežiť 150 pacientov, ale nevyhnutným krokom je zavedenie financovania lieku s preukázanou účinnosťou.
O pomoc boli požiadaní aj členovia parlamentného výboru pre zdravie. V roku 2017 poslanci Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz a Jolanta Szczypińska vydali parlamentné rozhodnutie týkajúce sa pacientov s PBSh a OBL. Poslankyňa Małgorzata Zwiercan, ktorá zatiaľ nedostala odpoveď od ministerstva zdravotníctva.
Jedinou pomocou, ktorú sa poľský štát rozhodol ponúknuť osobám postihnutým týmito chorobami, je prístup k lieku Iclusig (ponatinib) v rámci postupu pre núdzový prístup k liekovým technológiám. Malo ísť o rýchlu záchranu pre pacientov, ktorí potrebujú lieky registrované v Európskej únii, ale v Poľsku im ich úhrada nekryje. Ide o pacientov, na ktorých lieky zo zoznamu úhrad nepracujú, takže prístup k novým terapiám je pre nich otázkou života alebo smrti.
Autorizovaný Iclusig (ponatinib), ktorý nemá náhradu, je poslednou šancou na ďalší život pacientov, čo potvrdzujú aj názory lekárov liečiacich pacientov s CML a OBL. Naliehavú potrebu sprístupniť liek pacientom podporujú žiadosti zasielané nemocnicami ministerstvu zdravotníctva v rámci tohto postupu. Za rok účinnosti zákona vydalo ministerstvo 10 kladných rozhodnutí o financovaní liekovej terapie v rámci RDTL. Nestačí uspokojiť potreby tých najslabších.
Príliš dlhé zákroky s rizikom ohrozenia života pacientov
Procedúra RDTL má, bohužiaľ, slabé stránky. Pacienti boli vystavení dlhému, niekedy dvojmesačnému čakaniu na rozhodnutie ministerstva, ktoré je pre pacientov s OBL život ohrozujúce.Existuje riziko narušenia kontinuity liečby, pretože záznamy RDTL vyžadujú potvrdenie účinnosti po 3 mesiacoch a súhlas s liečbou sa vzťahuje aj na 3 mesiace. Pacienti s CML budú nútení ukončiť liečbu čakajúc na výsledok a ďalšie rozhodnutie ministerstva zdravotníctva, ktoré bude mať vplyv na účinnosť liečby a jej účinnosť. Kvôli chýbajúcemu samostatnému rozpočtu na financovanie RDTL a ekonomickým prekážkam nebudú všetky nemocnice schopné poskytnúť financovanie liečby, aj keď už dostanú kladné rozhodnutie ministerstva zdravotníctva.
Prof. Tomasz Sacha z Katedry a kliniky hematológie na Collegium Medicum Jagellonskej univerzity v Krakove počas 14. fóra o zdravotnom trhu.
- Príkladom toho, ako veľmi je to potrebné, je liekový program pre pacientov s chronickou myeloidnou leukémiou. Chýbajú tam dva dôležité lieky. Prvý, ponatinib, liek tretej generácie, sa používa u pacientov, ktorí sú rezistentní na liečbu prvej a druhej línie. Je efektívny a umožňuje pacientom prejsť do remisie. Nie je však k dispozícii v protidrogovom programe, ale v núdzovom prístupe k terapeutickému programu, čo je pre kliniky záťažou, a program vyžaduje, aby bola liečba posúdená po troch mesiacoch a zaslaná ďalšia žiadosť na ministerstvo zdravotníctva. Čo by sa malo počas tohto obdobia liečiť pacienta? - položil otázku prof. Sacha.
Čakanie na podporu pri liečbe, ktorá zachráni život chorých, nedostatok úradných rozhodnutí alebo zdĺhavosť postupov možno v Poľsku nazvať štandardom. Strach, bezmocnosť, horkosť a hnev - tieto emócie najlepšie vystihujú donedávna chorých. Našťastie sa tí, ktorí drogu vyrábajú, rozhodli pomôcť. Aj keď by štát mal dať svojim občanom šancu pokračovať v živote, urobil to výrobca lieku Iclusig (ponatinib). Za posledné 2 roky poskytovala nenávratnú pomoc poľským pacientom v núdzi výrobca liekov Angelini Pharma Polska v rámci Darcovského programu.
Vďaka dobrej vôli výrobcu bolo 74 pacientov trpiacich chronickou myeloidnou leukémiou a akútnou lymfoblastickou leukémiou liečených liekom Iclusig (ponatinib). Od septembra 2016 do augusta 2018 spoločnosť venovala bezplatne 388 balení lieku Iclusig (ponatinib) v hodnote 9 miliónov PLN.
- V rámci darcovského programu, ktorý zaviedol Angelini, boli pacienti liečení v 22 klinických centrách vo Varšave, Białystoku, Gdaňsku, Toruni, Štetíne, Lubline, Lodži, Olsztyne, Gdaňsku, Zamošci, Krakove, Katoviciach, Poznani a Vroclave. Spočiatku bola pomoc plánovaná na rok, ale vďaka nášmu úsiliu sa program pre poľských pacientov predĺžil na dva roky. Po tomto období to zanikne - zabezpečujeme pokračovanie liečby Iclusigom u existujúcich pacientov, ale ďalšie kroky nezahŕňajú zahrnutie novodiagnostikovaných pacientov - uviedla Agnieszka Miąsek, riaditeľka cenovej politiky a úhrady v Angelini Pharma Polska.
Všetko v rukách ministerstva zdravotníctva
Z administratívneho hľadiska bol výrobcom obnovený proces úhrady za spoločnosť Iclusig, ktorý je v tejto fáze na ministerstve. V apríli 2018 spoločnosť Angelini Pharma Polska podala žiadosť o obnovenie pozastaveného konania o úhradu a stanovenie oficiálnej predajnej ceny lieku Iclusig (ponatinib) používaného v rámci drogových programov: „Liečba chronickej myeloidnej leukémie (ICD-10 C.92.1) ponatinibom“ a „Liečba akútnej lymfoblastickej leukémie Philadelphia chromozómu (Ph +) ponatinibom (ICD-10 C91.0)“. Túto žiadosť schválilo ministerstvo zdravotníctva. Od tej doby sa, bohužiaľ, nestalo nič, čo by mohlo urýchliť proces úhrady a pomôcť pacientom. Napriek vymenovaniu dvoch termínov stretnutí s výrobcom liekov, oba boli ministerstvom zrušené bez uvedenia nového termínu. Výrobca nahlásil ministerstvu zdravotníctva, že je pripravený hovoriť o tom, aby sa proces úhrady dostal k pozitívnemu riešeniu, štát však musí prevziať zodpovednosť za život a zdravie svojich občanov.
Pacienti s CML a OBL nechápu, prečo najzraniteľnejším osobám stále nie je v Poľsku zaručené potrebné ošetrenie. Iclusig (ponatinib) bol v Európskej únii povolený v roku 2013. V súčasnosti sa uhrádza vo všetkých krajinách EÚ okrem Poľska, Maďarska a Slovinska. Ľudia, ktorí túto drogu potrebujú, tiež nie sú schopní prijať iný bod - v čom sa líšia od pacientov v Rumunsku, Maďarsku, Bulharsku, Francúzsku, Španielsku, Belgicku, Portugalsku a mnohých ďalších krajinách, ktoré poskytli svojim pacientom liečbu zadarmo. Krajiny Európskej únie uhrádzajú účinnú liekovú terapiu, zatiaľ čo Poľsko zostáva na chvoste Európy napriek tomu, že počet ľudí trpiacich rakovinou krvi neustále rastie.
- To, čo pacienti s rakovinou zvyčajne nemajú, je čas - kým sa v Poľsku hradí úhrada nového lieku, niektorí pacienti nebudú môcť využívať modernú liečbu. Preto je mimoriadne dôležité zabezpečiť rýchlu dostupnosť nového lieku v rámci systému úhrad pre pacientov s rakovinou krvi. A pre zdravotný systém by to mala byť priorita - uviedol Jacek Gugulski, prezident Národnej asociácie pre pomoc pacientom s chronickou myeloidnou leukémiou.
Združenie PBS
Národné združenie pre pomoc pacientom s chronickou myeloidnou leukémiou podporuje ľudí s PBS, ich rodiny a príbuzných. Organizuje školiace a informačné kampane týkajúce sa choroby a moderných metód liečby leukémie. Podieľa sa na práci národných a medzinárodných organizácií zameraných na boj proti rakovine. Predovšetkým sa však snaží zabezpečiť, aby mali pacienti úplný, rovnaký a voľný prístup k najlepším metódam a liekom, ktoré im pomôžu prekonať túto chorobu.
