Naglazyme

1 ml roztoku obsahuje 1 mg galsulfázy. Prípravok obsahuje sodík.

Akcia

Liek, ktorý ovplyvňuje tráviaci trakt a produkty látkovej výmeny. MPS VI je heterogénna a multisystémová porucha charakterizovaná nedostatkom 4-sulfatáza-N-acetylgalaktozamínu, lyzozomálnej hydrolázy, ktorá katalyzuje hydrolýzu koncových zvyškov dermatkozulfátu glykozaminoglykánsulfátu. Znížená alebo nedostatočná aktivita enzýmu vedie k akumulácii dermatansulfátu v mnohých druhoch buniek a tkanív. Dôvodom terapie je obnovenie enzymatickej aktivity dostatočnej na hydrolýzu akumulovaného substrátu a zabránenie jeho ďalšej akumulácii. Cmax bola 2357 (± 1560) ng / ml, priemerný T0,5 v eliminačnej fáze bol 22,8 (± 10,7) minút v 24. týždni. Galsulfáza podlieha hydrolýze peptidov. Renálne vylučovanie galsulfázy málo prispieva k vylučovaniu liečiva z tela.

Dávkovanie

Je nevyhnutné začať liečbu čo najskôr pred objavením sa nezvratných klinických príznakov ochorenia. Liečba by mala byť pod dohľadom lekára so skúsenosťami s liečením pacientov s MPS VI alebo inými dedičnými metabolickými chorobami. Naglazyme sa má podávať vo vhodnom klinickom prostredí s okamžitým prístupom k zariadeniu na podporu života na liečbu život ohrozujúcich mimoriadnych udalostí. Odporúčaná dávka galsulfázy je 1 mg / kg telesnej hmotnosti. podáva sa raz týždenne ako intravenózna infúzia trvajúca 4 hodiny. Špeciálne skupiny pacientov. Starší pacienti: Bezpečnosť a účinnosť prípravku neboli stanovené a neexistujú žiadne odporúčania pre alternatívny dávkovací režim. Poruchy obličiek a pečene: Bezpečnosť a účinnosť prípravku sa nehodnotila a neexistujú odporúčania pre alternatívny dávkovací režim pre týchto pacientov. Deti a dospievajúci: Neexistujú žiadne špeciálne pravidlá, ktoré by sa mali brať do úvahy pri podávaní prípravku tejto skupine pacientov. Spôsob podávania: Počiatočnú rýchlosť infúzie je možné upraviť tak, aby sa počas 2,5 hodiny podalo približne 2,5% celkového roztoku a zostávajúci objem (približne 97,5%) sa podal v priebehu nasledujúcich 3 hodín. U pacientov náchylných na preťaženie objemom tekutín a s hmotnosťou menej ako 20 kg, zvážte použitie 100 ml infúznych vakov. V takom prípade by sa mala rýchlosť infúzie (ml / min) znížiť tak, aby celkové trvanie infúzie nebolo kratšie ako 4 hodiny.

Indikácie

Dlhodobá substitúcia enzýmov u pacientov s potvrdenou diagnózou mukopolysacharidózy typu VI (MPS VI; nedostatok N-acetylgalaktozamín 4-sulfatázy; Maroteaux-Lamyov syndróm). Základom liečby je liečba mladých pacientov so závažným ochorením vo veku <5 rokov, hoci pacienti vo veku <5 rokov sa nezúčastnili centrálnej štúdie fázy 3. U pacientov mladších ako 1 rok sú k dispozícii obmedzené údaje.

Kontraindikácie

Akútna alebo život ohrozujúca precitlivenosť na liečivo alebo na ktorúkoľvek z pomocných látok, ak sa nedá precitlivenosť upraviť.

Prevencia

Pri liečbe a liečbe pacientov s obmedzujúcim ochorením pľúc alebo pri starostlivom sledovaní používania antihistaminík a iných sedatív je potrebná opatrnosť. Malo by sa zvážiť použitie pozitívneho tlaku v dýchacích cestách počas spánku a možnosť tracheostómie, pokiaľ je to klinicky vhodné. Možno bude potrebné infúziu lieku odložiť u pacientov s akútnym horúčkovitým ochorením alebo s dýchacími problémami. Vzhľadom na potenciál reakcií spojených s infúziou (IARs), ktorým sa rozumejú akékoľvek nežiaduce reakcie vyskytujúce sa počas infúzie alebo pred koncom dňa infúzie, sa odporúča, aby boli pacienti premedikovaní antihistaminikami v kombinácii s antipyretikami. alebo bez nich, asi 30-60 min. pred začatím infúzie prípravku, aby sa znížilo riziko príznakov IAR. V prípade miernych až stredne závažných príznakov IAR zvážte liečbu antihistaminikami a paracetamolom a / alebo znížte rýchlosť infúzie na menej ako polovicu rýchlosti odpovede. V prípade jednotlivých závažných príznakov IAR sa má infúzia prerušiť, kým príznaky neustúpia, a má sa zvážiť liečba antihistaminikami a paracetamolom. Infúzia môže byť znovu zahájená pri 50% - 25% rýchlosti, akou reagovala. Pri opakujúcich sa stredne závažných príznakoch IAR alebo opakovanej liečbe po jednotlivých závažných príznakoch IAR zvážte premedikáciu (antihistaminikami a paracetamolom a / alebo kortikosteroidmi) a zníženie rýchlosti infúzie na 50% - 25% rýchlosti, pri ktorej sa vyskytla predchádzajúca odpoveď. Možné sú závažné reakcie z precitlivenosti alergického typu, ak sa vyskytnú, odporúča sa okamžite prerušiť prípravu a nasadiť vhodnú liečbu. Musia byť dodržané príslušné pravidlá riešenia mimoriadnej situácie. Pacientov, u ktorých sa počas infúzie lieku vyskytla alergická reakcia, je potrebné zvlášť opatrne vyskúšať; Počas podávania by mal byť prítomný špeciálne vyškolený zdravotnícky personál a dostupné resuscitačné vybavenie (vrátane adrenalínu). Akútna alebo potenciálne život ohrozujúca precitlivenosť, ktorú nie je možné zvládnuť, je kontraindikáciou pre opakované dávkovanie. Prípravok obsahuje sodík - u pacientov na diéte s obmedzeným obsahom sodíka je nutná opatrnosť. Kompresia miechy, tiež v krčnej oblasti, s následnou myelopatiou je známa a závažná komplikácia, ktorá môže byť spôsobená MPS VI - pacienti majú byť sledovaní na príznaky a príznaky kompresie miechy (bolesti chrbta, ochrnutie pod tlakovým bodom, inkontinencia). moč a stolica) a ak je to potrebné, venujte náležitú starostlivosť.

Nežiaduca činnosť

Veľmi časté: faryngitída, gastroenteritída, areflexia, bolesť hlavy, konjunktivitída, nepriehľadnosť rohovky, bolesť ucha, porucha sluchu, hypertenzia, dyspnoe, upchatý nos, bolesť brucha, pupočná kýla, vracanie, nevoľnosť, edém tváre, vyrážka žihľavka, svrbenie, bolesť, bolesť na hrudníku, zimnica, nevoľnosť, horúčka, bolesti kĺbov. Časté: kŕče, hypotenzia, apnoe, kašeľ, zlyhanie dýchania, astma, bronchospazmy, erytém. Neznáme: anafylaktická reakcia, šok, parestézia, bradykardia, tachykardia, cyanóza, bledosť, edém hrtana, hypoxia, rýchle dýchanie.

Gravidita a laktácia

Liek sa nesmie používať počas tehotenstva, pokiaľ to nie je jednoznačne nevyhnutné. Počas liečby prípravkom sa má dojčenie prerušiť. Reprodukčné štúdie uskutočňované na potkanoch a králikoch, ktorí dostávali liek v dávkach do 3 mg / kg / deň, nepreukázali žiadny dôkaz poškodenia plodnosti alebo škodlivých účinkov lieku na plod.

Prípravok obsahuje látku: Galsulfáza