Počas poľskej oslavy Svetového dňa zriedkavých chorôb, ktorá sa konala 29. februára tohto roku. vo Varšave pacienti, vedúci pacientskych organizácií, odborníci a zástupcovia ministerstva zdravotníctva zhrnuli rok 2019, ktorý priniesol mnoho pozitívnych rozhodnutí o úhrade. Kľúčový národný plán zriedkavých chorôb pre pacientov však ešte nebol definitívne schválený. Podľa deklarácie MZ má byť dokument definitívne prijatý vládou 30. júna tohto roku.
Pacienti oceňujú množstvo pozitívnych rozhodnutí o úhrade, ktoré prijalo ministerstvo zdravotníctva v roku 2019
V tomto roku sa intenzívne pracovalo na Národnom pláne pre zriedkavé choroby. Napriek schváleniu ministerstvom zdravotníctva konečná verzia nebola schválená kancelárkou predsedu vlády. Z tohto dôvodu sú ešte potrebné určité objasnenia a podrobnosti.
- Minulý rok nám jasne ukázal, že ministerstvo zdravotníctva sa vydalo správnym smerom, pokiaľ ide o úhradu liekov pri zriedkavých chorobách. Náhrada bola poskytnutá za Fabryho chorobu, akromegáliu, Crohnovu chorobu alebo Gaucherovu chorobu; liečba pokračovala u pacientov s mukopolysacharidózou typu VI a pacienti s EB (alveolárna epidermálna separácia) získali preplatený prístup k špeciálnym obväzom potrebným pre nich - zdôraznil Stanisław Maćkowiak, prezident Federácie poľských pacientov.
- Minuloročné pozitívne rozhodnutie o úhrade enzýmovej substitučnej liečby pri Fabryho chorobe nám ukázalo, že ministerstvu zdravotníctva nie je ľahostajné utrpenie pacientov so zriedkavými chorobami. Otvorila bránu, ktorá bola dlhé roky zatvorená pre pacientov s Fabryho chorobou. Dnes môžu pacienti s týmto ochorením konečne žiť bez strachu o zajtrajšok, bez utrpenia a bez bolesti - Anna Moskal, predsedníčka Asociácie rodín s Fabryho chorobou.
- Úhrada perorálnej liečby kvalgustátom u pacientov s Gaucherovou chorobou typu I, ktorá nadobúda účinnosť 1. marca, je dôležitou inováciou v liečbe tejto choroby a významným zlepšením kvality života ľudí trpiacich jednou z mutácií choroby. Možnosť užívať drogu doma, v práci alebo na cestách, bez potreby pravidelných intravenóznych infúzií a bez nákladných a časovo náročných návštev v nemocnici, je pre mnohých pacientov šancou žiť normálnym životom a aktívne pracovať. Nové terapeutické riešenie je navyše prielomom aj pre tých, ktorí z rôznych dôvodov nemôžu mať úžitok z iných foriem liečby, uviedol Błażej Jelonek, Asociácia rodín s Gaucherovou chorobou.
Ministerstvo zdravotníctva vyhlasuje konečný termín prijatia Národného plánu pre zriedkavé choroby
Národný plán pre zriedkavé choroby ešte nebol prijatý. Ministerstvo vyhlasuje za konečný termín: 30. júna tohto roku. a 2. marca zostavuje špecializovaný tím. Komunita pacientov počíta so skorším dátumom nadobudnutia platnosti dlho očakávaného dokumentu.
Zdá sa, že v roku 2019 budú práce súvisiace s Národným plánom pre zriedkavé choroby ukončené. Dokument, ktorý v posledných rokoch spoločne vypracovala komunita pacientov, vláda minulý rok podľa očakávania definitívne neschválila. Podľa vyhlásenia ministerstva zdravotníctva vrátane ministrov Jaceka Gadomského a Macieja Miłkowského sa má jeho prijatie uskutočniť do 30. júna tohto roku.
- Tešíme sa na prijatie Národného plánu pre zriedkavé choroby. Úprimne dúfame, že sa tak stane pred Veľkou nocou. Pripravený dokument spĺňa naše očakávania a čo je dôležité, vyhovuje lekárom ako stratégia. Rýchla implementácia Národného plánu pre zriedkavé choroby umožní v blízkej budúcnosti udeliť odkazy na centrá zaoberajúce sa liečením zriedkavých chorôb. Súvisí to s určením kritérií, ktoré majú strediská spĺňať, aby získali štatút referenčného strediska, a s nastavením úrovne ich kapitalizácie. Je tiež potrebné urýchliť prácu na vytvorení registra zriedkavých chorôb - uviedla Mirosław Zieliński, prezidentka Národného fóra pre liečbu zriedkavých chorôb.
- Pokiaľ ide o úhradu, očakávame ďalšie pozitívne rozhodnutia zvyšujúce prístup k moderným terapiám zameraným na zriedkavé choroby, ako sú PAH (pľúcna arteriálna hypertenzia), TTR amyloidóza, Duchennova choroba, Niemannova Pickova choroba, cystická fibróza a Fabryho choroba (tretí liek, orálny) a poskytnutie prístupu k hydrofilným katétrom pre pacientov s vrodenou spina bifida. Ako komunita pacientov očakávame novelu zákona o úhradách, ktorá by zaviedla nové pravidlá hodnotenia liekov venovaných zriedkavým chorobám na základe MCDA (multikriteriálna rozhodovacia analýza), a to aj v rozsahu, ktorý umožňuje požiadať o úhradu nových genetických terapií, ako je CAR-T. Aby všetky tieto zmeny a očakávania sa naplnili, je potrebné zaradiť zriedkavé choroby do zoznamu priorít ministra zdravotníctva - zhrnul Mirosław Zieliński.
Zriadenie tímu pre zriedkavé choroby
Zástupca ministerstva zdravotníctva, minister Maciej Miłkowski, ktorý bol na konferencii prítomný, deklaroval implementáciu Plánu zriedkavých chorôb najneskôr do 30. júna 2020. Dokument bol Stálemu výboru Rady ministrov predložený v novembri minulého roku. Teraz je potrebné vypracovať operačný plán. Podľa vyhlásenia ministerstva bol 2. marca 2020 zriadený Tím pre zriedkavé choroby. Cieľom tímu je vyvinúť riešenia dôležité v oblasti pacientov so zriedkavými chorobami zamerané na:
- zlepšenie diagnostiky a liečby zriedkavých chorôb v Poľskej republike v súlade s normami prijatými v Európskej únii;
- zabezpečenie prístupu k vysoko kvalitným inovatívnym službám zdravotnej starostlivosti;
- rozvoj a šírenie poznatkov o zriedkavých chorobách.
Predsedom tímu bol prof. dr hab. n. Med. Krystyna Chrzanowska, zástupkyňa ústavu „Detské pamätné a zdravotné stredisko“, národná koordinátorka projektu ORPHANET.
Vymenovanie tímu s prísľubom zahrnutia zriedkavých chorôb na zoznam zdravotných priorít Poľskej republiky a dôsledný dialóg ministerstva zdravotníctva s pacientmi o otázke rozšírenia zoznamov úhrad o nákladovo efektívne terapie a zdravotnícke pomôcky nám umožňuje dúfať, že sa rok 2020 stane pre poľských pacientov rokom. prielom a natrvalo vstúpi do problematiky zriedkavých chorôb do poľského právneho poriadku.
---przyczyny-objawy-i-leczenie.jpg)
