U mnohých pacientov s familiárnou hypercholesterolémiou (FH) sú monoklonálne protilátky proti proteínu PCSK9 šancou na život bez namáhavej LDL aferézy, t. J. Mechanického odstránenia LDL cholesterolu z plazmy. PCSK9 sa podáva ako jednoduchá subkutánna injekcia pacientom, ktorých napriek liečbe hladina „zlého“ cholesterolu presahuje 160 mg / dl. Pozitívne rozhodnutie ministerstva zdravotníctva o úhrade sa však týkalo iba jedného z inhibítorov registrovaných v Poľsku. Dnes odborníci poukazujú na potrebu reorganizovať program - rozšíriť úhradu nákladov na nové skupiny pacientov, pre ktorých je moderná liečba šancou na zníženie rizika závažných kardiovaskulárnych príhod, ako aj zahrnúť druhú protilátku, ktorá umožní oveľa lepšiu úpravu liečby.
Na základe epidemiologických údajov sa odhaduje, že súčasná indikácia úhrady za alirokumab - jeden z inhibítorov PCSK9, môže pokrývať celkovo až 3 000 ľudí. pacientov. Odborníci z relácie „Familiárna hypercholesterolémia - je súčasná úhrada optimálna?“ počas 23. ročníka Intervenčnej kardiologickej dielne vo Varšave sa zhodli na tom, že upravený protidrogový program, ktorý zohľadní lieky aj širšiu populáciu, môže priniesť množstvo výhod: zvýšenie veľmi nízkeho percenta diagnostiky chorôb v Poľsku, implementácia optimalizácie liečby znižujúcej lipidy s použitím statínov s ezetimibom pred začiatkom PCSK9 a schopnosť kontrolovať chorobu u tých, ktorí napriek použitej liečbe dnes nedosahujú terapeutický cieľ. Ako zdôraznil Andrzej Śliwczyński, zástupca riaditeľa odboru zdravotníckych služieb Národného fondu zdravia, takáto podoba programu by bola reakciou aj na problém nízkej compliance, teda pomer spolupráce medzi pacientom a lekárom. U pacienta sa bude sledovať dodržiavanie terapeutických odporúčaní.
Ako povedal prof. DR. hab. n. med. Maciej Banach, predseda Poľskej lipidologickej spoločnosti a riaditeľ Inštitútu zdravotníckeho centra poľských matiek v Lodži, počas dvoch rokov fungovania programu bude možné zahrnúť do liečby 10-20% pacientov. predpokladaná populácia. Na zvýšenie účinnosti by ďalším krokom malo byť zníženie prahu 160 mg / dl pre LDL cholesterol, ktorý je dnes kritériom pre začatie liečby. Podľa odborníkov je to stále príliš vysoká hodnota.
- Máme veľmi konkrétne údaje, ktoré dokazujú, že pacienti s hodnotami FH a LDL cholesterolu do 160 mg / dl sú stále ľuďmi s veľmi vysokým kardiovaskulárnym rizikom, pre ktorých - vzhľadom na neúčinnosť dostupnej liečby - nemáme čo navrhovať. 99 percent z nich majú subklinické alebo známe kardiovaskulárne choroby. Ak napriek liečbe dosiahne hladina LDL cholesterolu viac ako 100 mg / dl, nepochybujeme o tom, že ateroskleróza stále rastie a pacienti sú stále vystavení kardiovaskulárnym príhodám - vysvetľuje Prof. Banach.
Súčasný liekový program, ktorý si stále vyžaduje pridanie druhého inhibítora PCSK9, sa zameriava na potreby pacientov s familiárnou hypercholesterolémiou, zatiaľ čo pacientom s hypercholesterolémiou po srdcových infarktoch alebo mozgových príhodách, ktorí dnes napriek liečbe často nedosahujú svoje terapeutické ciele, by určite prospeli.
S pozíciou prof. Súhlasia aj Banachovi zástupcovia. Podľa Mareka Kustosza z koalície „Srdce pre kardiológiu“ je rozšírenie úhrady pre nové skupiny pacientov šancou na efektívnu liečbu ešte pred progresiou ochorenia a pravdepodobným prasknutím aterosklerotického plaku s následkom srdcového infarktu alebo mozgovej príhody.
Prof. dr hab. n. Med. Adam Witkowski, riaditeľ workshopu a zvolený prezident Poľskej kardiologickej spoločnosti, tiež poukazuje na potrebu zmeniť spôsob, akým ľudia premýšľajú o míňaní peňazí na moderné liekové terapie alebo inovatívne liečby. Odborník zdôrazňuje, že nedostatočná príprava viacročnej analýzy účinne bráni správnemu hodnoteniu účinnosti daného produktu alebo technológie, čo - hoci je spočiatku drahé - po niekoľkých rokoch môže priniesť úspory priamych i nepriamych nákladov, čo zvyšuje očakávanú dĺžku života a kvalitu pacienta.
- Robíme príliš málo analýz efektívnosti nákladov a pozeráme sa iba na to, koľko koľko stojí daná terapia na začiatku. Toto je Achillova päta poľského systému. Dbáme na to, koľko musíme teraz minúť, ale nepozeráme sa na účinky, ktoré táto liečba prinesie v budúcnosti - hovorí prof. Witkowski. - Úlohou Agentúry pre lekársky výskum by malo byť vytvorenie registra v obmedzenom počte centier a meranie účinnosti v poľských podmienkach. Musíme mať svoje vlastné údaje, ktoré dnes nemáme. “
Spoločná výzva špecialistov a komunít pacientov môže čoskoro priniesť čiastočné výsledky. Po pozitívnom odporúčaní Agentúry pre hodnotenie zdravotných technológií a tarifný systém začalo ministerstvo zdravotníctva pracovať na zaradení druhej, predtým nevrátenej monoklonálnej protilátky proti proteínu PCSK9. Zmena rozhodnutia o úhrade je príležitosťou nielen pre lepšiu a individualizovanejšiu terapiu, ale aj pre väčšiu konkurencieschopnosť.
Zlepšenie situácie pacientov s familiárnou hypercholesterolémiou má navyše priniesť KORDIAN, „Národný program prevencie aterosklerózy a srdcových chorôb prostredníctvom vzdelávania ľudí so zvýšenými kardiovaskulárnymi rizikovými faktormi“. Úzka spolupráca so zariadeniami POZ má pomôcť nielen efektívne vzdelávať tých, u ktorých sa choroby ešte nevyvinuli, ale aj identifikovať skupinu pacientov s FH. Dnes dostalo správnu diagnózu iba 1,5 percenta. z nich.
- Pacienti s diagnostikovanou familiárnou hypercholesterolémiou sú často mladí a chudí. Na prvý pohľad sa nezdá, že by boli ťažko chorí alebo že im hrozí vážne ochorenie. Veľmi sa líšia od „tradičných“ pacientov s infarktom myokardu, ktorým je zvyčajne sedemdesiat rokov, často obéznych a fajčia. Medzitým sú to dvadsať- alebo tridsaťročné deti s veľmi ťažkou aterosklerózou a napriek svojmu mladému veku majú prvý infarkt - vysvetľuje prof. dr hab. n. med. Piotr Jankowski, tajomník Poľskej kardiologickej spoločnosti.
Doteraz bol program KORDIAN vyhlásený pre šesť regiónov v krajine, z ktorých ho v skutočnosti implementovali iba tri centrá. Ako vysvetľuje Dr. Krzysztof Chlebus z Lekárskej univerzity v Gdaňsku, ich úlohou bude pripraviť PHC na vykonávanie základných vzdelávacích aktivít a na vykonávanie skríningových testov.
Dr Radosław Sierpiński, poradca ministra zdravotníctva, na základe európskych pokynov pre liečbu hypercholesterolémie zdôraznil tiež význam preventívnych opatrení - najlacnejších z hľadiska systému a zároveň najefektívnejších. Podľa názoru Dr. Sierpinski, práve pacienti s vysokým kardiovaskulárnym rizikom by mali byť v centre pozornosti nielen ministerstva zdravotníctva, ale aj ministerstva rodiny, práce a sociálnej politiky. Ich izolácia, a to aj prostredníctvom programu KORDIAN, predstavuje pre systém relatívne lacné náklady v porovnaní s nutnosťou používať regeneračnú medicínu. 40 miliónov PLN bolo pridelených na komplexné vzdelávanie Poliakov v oblasti efektívnej primárnej a sekundárnej prevencie kardiovaskulárnych chorôb vrátane skríningu.
