Hemofília: pacientov čaká nový program

Tento rok sa končí Národný program liečby pacientov s hemofíliou a súvisiacimi hemoragickými chorobami. V programe je potrebné pokračovať, pretože iba vtedy budú mať pacienti šancu na náležitú starostlivosť, ktorá v Poľsku stále chýba.

Vďaka úsiliu Poľskej asociácie pacientov s hemofíliou sa situácia pacientov s hemofíliou v Poľsku za posledných 10 rokov výrazne zlepšila, ale úroveň starostlivosti o pacientov sa stále líši od úrovne v iných krajinách. Predtým bola kvalita liečby hemofílie v Poľsku veľmi nízka.

- Ak je hemofília zle liečená, spôsobuje veľmi vážne následky, pacienti majú vážne poškodené kĺby, veľa ľudí chodí len vďaka obrovskej práci ortopédov a rehabilitátorov. Preto je dobrá liečba taká dôležitá - uviedol počas tlačovej konferencie k Svetovému dňu pacientov s hemofíliou Bogdan Gajewski, prezident poľskej asociácie pacientov s hemofíliou.

Neexistujú komplexné liečebné centrá

Hemofília je zriedkavé ochorenie, o liečbe vie len málo lekárov. Preto by mali vzniknúť komplexné terapeutické centrá, v ktorých by pacienti mohli získať pomoc špecialistov.

Zriadenie takýchto centier je jedným z hlavných cieľov nedávno vytvoreného nového vydania Národného programu liečby pacientov s hemofíliou na roky 2019-22.

- Pacienti by mali mať prístup ku komplexnej lekárskej starostlivosti, preto je teraz najdôležitejšie vytvoriť centrá komplexnej starostlivosti, kde sa pacienti s hemofíliou budú môcť poradiť nielen s hematológom, ale aj s inými odborníkmi, napríklad s ortopédom, chirurgom, zubným lekárom, hepatológom, genetikom. , fyzioterapeutka a ženy s von Willebrandovou chorobou a súvisiacimi poruchami krvácania tiež u gynekológa. Život človeka trpiaceho hemofíliou závisí od lekárových znalostí o terapeutických možnostiach, a preto je vzdelanie zdravotníckeho personálu také dôležité - uviedol Prof. Krystyna Zawilska, predsedníčka skupiny pre hemostázu Poľskej spoločnosti hematológov a transfúziológov.

- Dúfame, že nové vydanie Národného programu bude schválené včas, program bude implementovaný a budú vytvorené centrá, - uviedol Bogdan Gajewski.

Námestníčka ministra zdravotníctva Katarzyna Głowala, ktorá bola na konferencii prítomná, uistila, že pacienti by sa nemali obávať, pretože nehrozí žiadne nebezpečenstvo.

- Lieky boli zabezpečené do konca prvého štvrťroka 2019. Program, ktorý vypracoval tím, bol zaslaný na ministerstvo zdravotníctva 30. marca a 11. apríla som ho zaslal AOTMiT. Agentúra má na vydanie stanoviska 60 dní. Môžem vás ubezpečiť, že chorí nezostanú bez liečby. Program bude bezodkladne pokračovať, uviedol námestník ministra Głowala.

Národný program počíta s vytvorením siete komplexných liečebných centier.

- Centrá nebudú zriadené, kým nebudú ambulantné postupy liečby hemofílie adekvátne spoplatnené. Na získanie primeranej kvality liečby je potrebné pripraviť postupy a ich správne ocenenie, aby táto starostlivosť nezaťažovala rozpočet nemocnice, napríklad špecializovanou diagnostikou - uviedol Bogdan Gajewski.

Problémom naďalej zostáva otázka pohotovostných postupov na HED a na nemocničných pohotovostiach. Hemofilici by v prípade poranenia mali čo najskôr dostať zrážací faktor.

Bohužiaľ stále existujú prípady nesprávneho liečenia ľudí s hemofíliou: oneskorenie alebo dokonca odmietnutie podania faktora. Toto ohrozuje zdravie a život ľudí s hemofíliou.

Poľské združenie pacientov s hemofíliou už niekoľko rokov žiada o uznanie karty pacienta „Factor First“ ako oficiálneho dokumentu, ktorý by pohotovostné služby rešpektovali.

Bohužiaľ, odvolania asociácie zostávajú nezodpovedané.

Zlepšenie prístupu k novým drogám

Ponuka zrážacích faktorov v Poľsku je už na dobrej úrovni. - V Poľsku bola spotreba faktora VIII na obyvateľa v roku 2016 6,38. To je veľa, aj keď sme ešte ďaleko od Írska, kde je to 10,84, alebo do Maďarska. Problémom však je typ použitých faktorov zrážanlivosti - hodnotený Prof. Krystyna Zawilska.

Prevažná väčšina liekov dostupných v Poľsku sú faktory pochádzajúce z plazmy vyrobené z plazmy získanej od mnohých darcov, ktoré väčšina odborníkov považuje za menej bezpečné.

Pri liečbe dospelých pacientov iba 3 - 5 percent. používané lieky sú moderné rekombinantné faktory produkované genetickým inžinierstvom v modifikovaných bunkových kultúrach.

- Rekombinantné faktory znamenajú nielen vyššiu bezpečnosť, ale aj lepšiu účinnosť. Modifikácia molekuly pomáha dosiahnuť ďalšie účinky, napríklad vznikajú faktory s predĺženým účinkom. Dnes musí pacient s hemofíliou A dostať každý rok 150 injekcií do žily. Pri dlhodobo pôsobiacich liekoch sa počet injekcií mohol znížiť na 100, pri hemofílii B ešte viac. Existujú aj nové lieky, ktoré úplne menia liečbu pacientov - môžu sa podávať subkutánne, raz týždenne. Boli by sme radi, keby k nim mali prístup aj poľskí pacienti - uviedol prof. Zawilska.

Nie všetky deti tiež majú šancu na liečbu rekombinantnými látkami. V profylaktickej liečbe detí stále existujú archaické záznamy, ktoré nie sú podporené lekárskymi poznatkami, podľa ktorých môžu pri liečbe používať rekombinantné látky iba deti, ktoré nikdy neboli liečené liekmi pochádzajúcimi z plazmy.

Ako sa lieči hemofília v Maďarsku?

Príklad Maďarska ukazuje, ako organizovať dobre organizovanú starostlivosť o ľudí s hemofíliou. Organizácia starostlivosti o pacientov s hemoragickými poruchami je v Maďarsku veľmi vysoká.

Pacientom je poskytovaná komplexná lekárska starostlivosť, široký prístup k rekombinantným koagulačným faktorom a možnosť využívania moderných terapií.

- V mojej krajine existuje špecializované centrum komplexnej starostlivosti o pacientov s hemofíliou, ktoré spolupracuje s lekármi a poskytovateľmi zdravotnej starostlivosti a poskytuje nám osobnú interdisciplinárnu starostlivosť - uviedol David Lencses z Maďarského chorého združenia. - Štát nám poskytuje efektívny model liečby osvedčený v mnohých krajinách a odporúčaný Európskym parlamentom. Vďaka tomu môžeme viesť aktívny život, profesionálny i rodinný, zabúdať na túto chorobu.

V Maďarsku sú 43% použitých faktorov zrážania rekombinantné lieky. - Od narodenia som liečený profylakticky, vždy som bol aktívny človek, hrával som futbal, volejbal, basketbal, nikdy som sa necítil poškodený tým, že mám hemofíliu, napr. pretože štát mi poskytuje dobrý prístup k liekom a dobrú organizáciu liečby - povedal David Lencses.

- Dúfame, že Agentúra pre hodnotenie a colné sadzby zdravotníckych technológií, ktorá teraz dostala nové vydanie národného programu, ho podporí. Bogdan Gajewski hovorí, že implementácia nového vydania programu môže mať za následok, že Poľsko splní európske normy, pokiaľ ide o liečbu hemofílie. - S nádejou čakáme na dobrý program.