Nová genetická terapia dokázala liečiť Duchennovu svalovú dystrofiu u psov.
(Health) - Americkí vedci úspešne liečili Duchennovu svalovú dystrofiu u psov pomocou genetickej terapie. Je to najbežnejší typ slabosti a svalovej degenerácie u ľudí, pre ktorú dnes neexistuje účinná terapia. Hoci to ešte nebolo testované na ľuďoch, vedci tvrdia, že čoskoro dostanú účinnú liečbu tejto choroby.
Duchennova svalová dystrofia je dedičné a degeneratívne ochorenie. Psi majú túto patológiu podobnú ako u ľudí. U pacientov so svalovou dystrofiou gén, ktorý produkuje dystrofínový proteín, mutuje, takže zvyčajne prestáva produkovať túto látku, ktorá je nevyhnutná na prežitie buniek svalových vlákien, ktoré naopak zmiznú a sú nahradené tukové tkanivo U ľudí spôsobuje toto dedičné ochorenie progresívnu stratu schopnosti chodiť a dýchať.
Tím vedcov z University of Missouri School of Medicine pochopil, že na to, aby bola génová terapia účinná, bolo dôležité liečiť túto chorobu už na začiatku života. Z tohto dôvodu dostali psy liečbu, keď začali vykazovať príznaky svalovej dystrofie, vo veku iba dvoch a troch mesiacov. Vedci zistili, že podľa štúdie uverejnenej v časopise Human Molecular Genetic sa psy začali vo veku medzi šiestimi a siedmimi mesiacmi normálne vyvíjať.
Veľká veľkosť génu dystrofínu zabránila postupu liečby. Z tohto dôvodu vedci museli vytvoriť miniatúrnu verziu génu a vírus použiť na bezpečné a efektívne šírenie tohto génu do všetkých svalov v tele psov so svalovou dystrofiou.
Autori štúdie potvrdili, že v nasledujúcich rokoch budú môcť začať klinické skúšky liečby u ľudí a že sú veľmi blízko pri hľadaní liečby tejto choroby .
Pixabay.
Tagy:
rodina Rozdielny Lieky
(Health) - Americkí vedci úspešne liečili Duchennovu svalovú dystrofiu u psov pomocou genetickej terapie. Je to najbežnejší typ slabosti a svalovej degenerácie u ľudí, pre ktorú dnes neexistuje účinná terapia. Hoci to ešte nebolo testované na ľuďoch, vedci tvrdia, že čoskoro dostanú účinnú liečbu tejto choroby.
Duchennova svalová dystrofia je dedičné a degeneratívne ochorenie. Psi majú túto patológiu podobnú ako u ľudí. U pacientov so svalovou dystrofiou gén, ktorý produkuje dystrofínový proteín, mutuje, takže zvyčajne prestáva produkovať túto látku, ktorá je nevyhnutná na prežitie buniek svalových vlákien, ktoré naopak zmiznú a sú nahradené tukové tkanivo U ľudí spôsobuje toto dedičné ochorenie progresívnu stratu schopnosti chodiť a dýchať.
Tím vedcov z University of Missouri School of Medicine pochopil, že na to, aby bola génová terapia účinná, bolo dôležité liečiť túto chorobu už na začiatku života. Z tohto dôvodu dostali psy liečbu, keď začali vykazovať príznaky svalovej dystrofie, vo veku iba dvoch a troch mesiacov. Vedci zistili, že podľa štúdie uverejnenej v časopise Human Molecular Genetic sa psy začali vo veku medzi šiestimi a siedmimi mesiacmi normálne vyvíjať.
Veľká veľkosť génu dystrofínu zabránila postupu liečby. Z tohto dôvodu vedci museli vytvoriť miniatúrnu verziu génu a vírus použiť na bezpečné a efektívne šírenie tohto génu do všetkých svalov v tele psov so svalovou dystrofiou.
Autori štúdie potvrdili, že v nasledujúcich rokoch budú môcť začať klinické skúšky liečby u ľudí a že sú veľmi blízko pri hľadaní liečby tejto choroby .
Pixabay.
