Štvrtok 7. novembra 2013. - Rakovina detstva má menšinový výskyt a pozoruhodné prežitie v jej prospech. Má však aj niektoré čierne bodky. Napríklad nedostatok nových liekov (sotva existujú personalizované lieky prispôsobené biológii nádoru, lieky v období po chemoterapii) alebo ťažkosti s ich vývojom. Jednotka klinického výskumu pre klinické skúšky nemocnice nemocnice Niño Jesús v Madride je jednou z najnovších iniciatív v Španielsku na podporu výroby a zavádzania nových terapií proti rakovine detí.
Okrem spájania snáh s inými centrami, ktoré v tomto ohľade pracujú - napríklad s nemocnicou La Fe vo Valencii alebo Vall d'Hebron v Barcelone -, predstavuje táto jednotka iný profil, keďže bola spustená spolu s čisto výskumným subjektom, ako je napr. Je to Národné onkologické výskumné centrum (CNIO) a je monograficky venované rakovine pediatrických pacientov, ako to zdôraznilo zdravotné stredisko.
„Po vyčerpaní protokolovaných liečebných línií, ak choroba nepomôže, môžeme ponúknuť viac alternatív vďaka klinickým skúškam a uľahčiť hľadanie nových terapií v spolupráci s národnými a medzinárodnými výskumníkmi, “ hovorí Lucas Moreno, lekár a koordinátor CNIO jednotky.
Z každých 200 nádorov diagnostikovaných v Španielsku je iba jeden pediatrický (existuje 1 000 až 1 300 prípadov ročne). Našťastie sa vyliečia tri zo štyroch postihnutých týmito typmi nádorov. Od osemdesiatych rokov do konca minulého storočia miera prekonania choroby (bez stopy po piatich rokoch) dramaticky vzrástla z 54% na dnešných 75%.
Toto je najviac nádejná stránka choroby. Druhou stranou mince je stagnácia, ktorá nastala od roku 2000 v miere prežitia v detských nádoroch alebo problémoch, ktoré spôsobujú niektoré novotvary, ako sú neuroblastómy alebo sarkómy v pokročilých štádiách, okrem niektorých mozgových nádorov alebo leukémie. opakovaní páchatelia, ktorí majú mieru prežitia pod 40%.
Nízky výskyt choroby je v rozpore s hľadaním nových spôsobov liečby, čo je oblasť, ktorá tradične nevzbudila osobitný komerčný záujem o toto odvetvie. Aj keď existuje skutočné úsilie pri výskume personalizovaných terapií a hľadaní molekulárnych cieľov u dospelých v boji proti rakovine pľúc, prsníka alebo hrubého čreva - s miliónmi pacientov na svete -, to isté sa nestáva v prípade nádory v detstve „Pri aplikáciách personalizovanej medicíny deti zaostávajú za deťmi, “ hovorí Moreno. „Existuje veľká potreba klinických skúšok nových liekov na zlepšenie miery vyliečenia vysokorizikových detských rakovín.“
K tomu je potrebné dodať, že maloletí sa sotva zúčastňovali na klinických skúškach vývoja liekov, ktoré pre nich zvyčajne neboli určené. Po schválení bolo najbežnejšou úpravou dávky na základe charakteristík, ako je hmotnosť, bez podrobného poznania toho, ako mechanizmy účinku alebo absorpcie účinnej látky pôsobili u detí.
Toto sa zmenilo v roku 2007, keď vstúpilo do platnosti európske nariadenie - skôr ako to urobili Spojené štáty -, čo ponúka výhody laboratóriám, ktoré podrobujú vyvíjaný liek programu klinického skúšania na preukázanie jeho účinnosti a bezpečnosti u detí. „V podstate rozširuje platnosť patentu okrem niektorých ekonomických výhod, “ hovorí Luis Madero, vedúci onkologicko-hematologickej služby v nemocnici Niño Jesús. Cieľom tohto opatrenia bolo zlepšiť výskum v oblasti maloletých a zdá sa, že funguje. „Spoločnosti vstupujú do tejto oblasti, “ dodáva Madero. „Stojí to za to, že začínajú chodiť, ale postupne sú k dispozícii ďalšie pokusy s novými liekmi na hodnotenie ich možných účinkov na deti, “ dodáva Moreno. V súčasnosti prebieha v El Niño Jesús 13 pokusov zameraných na liečbu neuroblastómu, meduloblastómu, sarkómov kostí a mäkkých tkanív. „Dúfame, že v nadchádzajúcich rokoch dôjde k výraznému nárastu, “ dodáva koordinátor jednotky. Zámerom je zabezpečiť, aby všetky štúdie, ktoré priemysel realizuje, súviseli s liekmi, ktoré môžu mať preklad u detských pacientov postihnutých patológiami s obmedzenými terapeutickými zdrojmi, ísť do Španielska.
Nie je ľahké vstúpiť do obmedzeného okruhu nemocníc, ktoré vykonávajú tento typ pokusov s maloletými, najmä v počiatočných štádiách, keď sa prvýkrát analyzuje bezpečnosť lieku alebo prvé údaje o jeho terapeutickom pôsobení. „Na týchto skúškach sa bude zúčastňovať asi 30 alebo 40 nemocníc v Európe.“ Jednotka Dojčaťa Ježiša má akreditáciu udelenú Európskym konzorciom Inovačné terapie pre deti s rakovinou (ITCC), ktorý dohliada na celom kontinente na kvalitu ponúkanú centrami pri poskytovaní takýchto druhov liečby.
„Vývoj klinických štúdií s deťmi a pre deti umožní formulovať vhodné, lepšie a bezpečnejšie lieky, ako aj určiť vhodnú a účinnú dávku a vyhnúť sa škodlivým účinkom alebo nedostatočnej liečbe, “ dodáva Madero.
Zdroj:
Tagy:
rodina Rozdielny Psychológia
Okrem spájania snáh s inými centrami, ktoré v tomto ohľade pracujú - napríklad s nemocnicou La Fe vo Valencii alebo Vall d'Hebron v Barcelone -, predstavuje táto jednotka iný profil, keďže bola spustená spolu s čisto výskumným subjektom, ako je napr. Je to Národné onkologické výskumné centrum (CNIO) a je monograficky venované rakovine pediatrických pacientov, ako to zdôraznilo zdravotné stredisko.
„Po vyčerpaní protokolovaných liečebných línií, ak choroba nepomôže, môžeme ponúknuť viac alternatív vďaka klinickým skúškam a uľahčiť hľadanie nových terapií v spolupráci s národnými a medzinárodnými výskumníkmi, “ hovorí Lucas Moreno, lekár a koordinátor CNIO jednotky.
Z každých 200 nádorov diagnostikovaných v Španielsku je iba jeden pediatrický (existuje 1 000 až 1 300 prípadov ročne). Našťastie sa vyliečia tri zo štyroch postihnutých týmito typmi nádorov. Od osemdesiatych rokov do konca minulého storočia miera prekonania choroby (bez stopy po piatich rokoch) dramaticky vzrástla z 54% na dnešných 75%.
Toto je najviac nádejná stránka choroby. Druhou stranou mince je stagnácia, ktorá nastala od roku 2000 v miere prežitia v detských nádoroch alebo problémoch, ktoré spôsobujú niektoré novotvary, ako sú neuroblastómy alebo sarkómy v pokročilých štádiách, okrem niektorých mozgových nádorov alebo leukémie. opakovaní páchatelia, ktorí majú mieru prežitia pod 40%.
Nízky výskyt choroby je v rozpore s hľadaním nových spôsobov liečby, čo je oblasť, ktorá tradične nevzbudila osobitný komerčný záujem o toto odvetvie. Aj keď existuje skutočné úsilie pri výskume personalizovaných terapií a hľadaní molekulárnych cieľov u dospelých v boji proti rakovine pľúc, prsníka alebo hrubého čreva - s miliónmi pacientov na svete -, to isté sa nestáva v prípade nádory v detstve „Pri aplikáciách personalizovanej medicíny deti zaostávajú za deťmi, “ hovorí Moreno. „Existuje veľká potreba klinických skúšok nových liekov na zlepšenie miery vyliečenia vysokorizikových detských rakovín.“
K tomu je potrebné dodať, že maloletí sa sotva zúčastňovali na klinických skúškach vývoja liekov, ktoré pre nich zvyčajne neboli určené. Po schválení bolo najbežnejšou úpravou dávky na základe charakteristík, ako je hmotnosť, bez podrobného poznania toho, ako mechanizmy účinku alebo absorpcie účinnej látky pôsobili u detí.
Toto sa zmenilo v roku 2007, keď vstúpilo do platnosti európske nariadenie - skôr ako to urobili Spojené štáty -, čo ponúka výhody laboratóriám, ktoré podrobujú vyvíjaný liek programu klinického skúšania na preukázanie jeho účinnosti a bezpečnosti u detí. „V podstate rozširuje platnosť patentu okrem niektorých ekonomických výhod, “ hovorí Luis Madero, vedúci onkologicko-hematologickej služby v nemocnici Niño Jesús. Cieľom tohto opatrenia bolo zlepšiť výskum v oblasti maloletých a zdá sa, že funguje. „Spoločnosti vstupujú do tejto oblasti, “ dodáva Madero. „Stojí to za to, že začínajú chodiť, ale postupne sú k dispozícii ďalšie pokusy s novými liekmi na hodnotenie ich možných účinkov na deti, “ dodáva Moreno. V súčasnosti prebieha v El Niño Jesús 13 pokusov zameraných na liečbu neuroblastómu, meduloblastómu, sarkómov kostí a mäkkých tkanív. „Dúfame, že v nadchádzajúcich rokoch dôjde k výraznému nárastu, “ dodáva koordinátor jednotky. Zámerom je zabezpečiť, aby všetky štúdie, ktoré priemysel realizuje, súviseli s liekmi, ktoré môžu mať preklad u detských pacientov postihnutých patológiami s obmedzenými terapeutickými zdrojmi, ísť do Španielska.
Nie je ľahké vstúpiť do obmedzeného okruhu nemocníc, ktoré vykonávajú tento typ pokusov s maloletými, najmä v počiatočných štádiách, keď sa prvýkrát analyzuje bezpečnosť lieku alebo prvé údaje o jeho terapeutickom pôsobení. „Na týchto skúškach sa bude zúčastňovať asi 30 alebo 40 nemocníc v Európe.“ Jednotka Dojčaťa Ježiša má akreditáciu udelenú Európskym konzorciom Inovačné terapie pre deti s rakovinou (ITCC), ktorý dohliada na celom kontinente na kvalitu ponúkanú centrami pri poskytovaní takýchto druhov liečby.
„Vývoj klinických štúdií s deťmi a pre deti umožní formulovať vhodné, lepšie a bezpečnejšie lieky, ako aj určiť vhodnú a účinnú dávku a vyhnúť sa škodlivým účinkom alebo nedostatočnej liečbe, “ dodáva Madero.
Zdroj:
