Nadácia SMA, ktorá združuje rodiny pacientov trpiacich SMA - spinálnou svalovou atrofiou, dnes predložila predsedovi vlády petíciu, v ktorej žiada o podporu pri získaní vytúženého prístupu k lieku nusinersen - prvej účinnej liečbe na svete proti tomuto vzácnemu genetickému ochoreniu. Pacienti a ich rodiny čakali na preplatenie liekov viac ako 15 mesiacov. Poľsko zostáva jednou z posledných európskych krajín, kde sa liek neprepláca, a pacienti musia žiť v napätí a očakávaní.
Rodiny pacientov podnikajú mnoho iniciatív zameraných na zvýšenie spoločenského povedomia o chorobe a upriamenie pozornosti osôb s rozhodovacími právomocami na ich potreby a nádeje. Organizované akcie si získali širokú podporu verejnosti a často ich sponzorovala prvá dáma Poľskej republiky - Agata Kornhauser-Duda. To všetko preto, aby sa Poľsko konečne pridalo k 22 európskym krajinám, ktoré preplácajú nusinersen.
„Opäť apelujeme na predsedu vlády, aby získal odpoveď na preplatenie liečby SMA pre všetkých poľských pacientov. Zdôrazňujeme a pripomíname vám, že Poľsko je jednou z posledných krajín, ktorá drogu neuhrádza. Preto sme pripravili petíciu predsedovi vlády, ktorú doteraz podpísalo takmer 61 000 ľudí. ““ - napísala v petícii zástupcov nadácie SMA a iniciatívu „Áno SMA Therapy v Poľsku“.
SMA je veľmi zriedkavé ochorenie, ktoré sa vyskytuje u jedného zo 6 - 7 tisíc ľudí. pôrody. V Poľsku ním trpí asi 800 ľudí. Pacienti bojujú s motorickými a respiračnými postihnutiami a rečovými ťažkosťami. Až donedávna neexistovali účinné terapie - jedinou formou liečby bola rehabilitácia. V roku 2016 bol prvý liek, nusinersen, schválený americkým FDA a v máji 2017 európskou EMA. Od februára 2017 v Poľsku funguje rozšírený program pre prístup k drogám. V súčasnosti je do nej zaradených 30 detí so SMA typu I. Zvyšok, viac ako 600 ľudí, zostáva bez liečby. Ich stav sa zhoršuje. Lekárski odborníci zdôrazňujú, že nusinersen by sa mal používať na liečbu všetkých pacientov so SMA bez ohľadu na typ a štádium ochorenia.
Pre pacientov so SMA je čas obzvlášť dôležitý. Každý deň vedú tvrdý boj o efektívnosť a život.
Niektorí z nich tento boj už prehrali.
